Zdravniki so slepoto prvič poskušali pozdraviti s hekanjem pacientovega genoma s pomočjo tehnologije CRISPR.
Associated Press poroča, da je ekipa z Oregonskega inštituta za zdravje in znanost vbrizgala tri kapljice tekočine, ki je dobavila drobce DNA CRISPR neposredno v bolnikovo očesno jabolko, v upanju, da bo to spremenilo redko genetsko bolezen, imenovano Leberjeva prirojena amauroza, ki povzroča slepoto v otroštvu.
“Ljudje, ki so rojeni slepi, lahko vidijo,” je povedal Charles Albright, raziskovalec pri Editas Medicine.
Editas je eno od biotehnoloških podjetij, ki je razvilo zdravilo. “Mislimo, da bi to lahko odprlo povsem nov nabor zdravil, ki vam bodo pomagali spremeniti DNK.”
Čeprav je nekatere genetske bolezni mogoče zdraviti s konvencionalno gensko terapijo, ki nadomešča celoten mutirani gen, namesto da bi ga urejal, bolniki z Leberjevo prirojeno amaurozo nimajo sreče. Gen, povezan z boleznijo, je prevelik, da bi ga lahko nadomestili, zato so se zdravniki obrnili na CRISPR, da bi popravil mutacijo.
“Ko bo celica urejena, bo postala trajna in upala bo, upajmo, celo življenje bolnika,” je povedal Eric Pearce, zdravnik z univerze v Massachusettsu, ki je sodeloval pri projektu.
Zdravniki bodo potrebovali približno mesec dni, da bodo ugotovili, ali je to zdravljenje delovalo. Če se to zgodi, skupina načrtuje ureditev genoma še 18 bolnikov.
Viri: Foto: (Victor Freitas / Unsplash)
